เมอร์ค ได้รับสิทธิบัตรสหรัฐฉบับแรกการปรับแต่งจีโนมด้วยเทคโนโลยี CRISPR แบบปรับปรุงใหม่

เมอร์ค (Merck) บริษัทวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยีชั้นนำ และผู้นำด้านการปรับแต่งจีโนม ประกาศในวันนี้ว่า สำนักงานสิทธิบัตรและเครื่องหมายการค้าแห่งสหรัฐอเมริกา (United States Patent and Trademark Office) ได้ออกประกาศอย่างเป็นทางการเพื่ออนุญาตให้ใช้สิทธิบัตรของเมอร์คที่เกี่ยวข้องกับเทคโนโลยี proxy-CRISPRของบริษัท

“นี่คือสิทธิบัตรสหรัฐฉบับแรกที่มอบให้กับเทคโนโลยี CRISPR ของเรา และในฐานะผู้นำการคิดค้นเทคโนโลยี CRISPR เราจะทำงานร่วมกับนักวิทยาศาสตร์ทั่วโลกอย่างต่อเนื่อง เพื่อให้มั่นใจว่าเครื่องมือที่ทรงประสิทธิภาพนี้จะทำงานได้เต็มศักยภาพอย่างมีความรับผิดชอบและมีจริยธรรม” อูดิท บาทรา สมาชิกคณะกรรมการบริหารของเมอร์ค และซีอีโอกลุ่มธุรกิจชีววิทยาศาสตร์ (Life Science)กล่าว “นี่ถือเป็นข่าวดีสำหรับนักวิจัยในสหรัฐ เนื่องจากตอนนี้พวกเขาจะมีตัวเลือกมากขึ้นในด้านการปรับแต่งยีน ซึ่งจะช่วยเร่งการพัฒนายาให้เร็วขึ้นต่อไป”

ทั้งนี้ proxy-CRISPR ของเมอร์คคือเทคนิคการปรับแต่งจีโนมแบบใหม่ที่ทำให้ CRISPR มีประสิทธิภาพมากขึ้น ยืดหยุ่นขึ้น และเจาะจงมากขึ้น ด้วยการเปิดจีโนมเพื่อการดัดแปลงดีเอ็นเอ

เทคโนโลยีนี้จะช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถดัดแปลงจีโนมในส่วนที่เข้าถึงได้ยาก

สิทธิบัตรสหรัฐฉบับนี้นับเป็นสิทธิบัตร CRISPR ใบที่ 13 ของเมอร์คที่ได้รับจากทั่วโลก รายการสิทธิบัตร CRISPR ของบริษัทประกอบด้วยสิทธิบัตรในออสเตรเลีย แคนาดา ยุโรป สิงคโปร์ จีน อิสราเอล และเกาหลีใต้ ซึ่งล้วนเป็นสิทธิบัตรด้านเทคโนโลยีที่เกี่ยวข้องกับ CRISPR ครอบคลุมวิธีการปรับแต่งจีโนมระดับพื้นฐานและแบบทางเลือก

สำหรับการปรับแต่งจีโนมโดยวิธี proxy-CRISPR นั้น เป็นการใช้ CRISPR สองระบบที่พุ่งเป้าไปยังจีโนมที่มีความใกล้เคียงกันและทำงานร่วมกัน โดย CRISPR ระบบแรกจะทำหน้าที่เปิด “ประตู” เพื่อผลักโปรตีนโครมาตินที่กีดขวางอยู่ออกไป ขณะที่ CRISPR อีกระบบจะตรงเข้าไปยังตำแหน่งที่แน่นอนเพื่อทำการดัดแปลงแก้ไข ทั้งนี้ เนื่องจากการดัดแปลงที่เห็นผล จะต้องมีการเชื่อมโยง CRISPRทั้งสองส่วน ดังนั้น วิธีการ proxy-CRISPR จะเปิดทางให้สามารถใช้ CRISPR แต่ละระบบได้อย่างจำเพาะเจาะจงถึงสองครั้ง

เมอร์คได้รับสิทธิบัตรเทคโนโลยี CRISPR Nickase ชนิดคู่ (การแยกสายโครโมโซมตรงข้ามเพื่อตัดสายทั้งสองของดีเอ็นเอให้ขาด) ในออสเตรเลีย แคนาดา และยุโรป และได้รับสิทธิบัตรเทคโนโลยีรวมระบบ CRISPR (การตัดโครโมโซมของลำดับเซลล์ยูคาริโอตและการแทรกลำดับดีเอ็นเอ) ในออสเตรเลีย แคนาดา ยุโรป สิงคโปร์ จีน อิสราเอล และเกาหลีใต้ โดยขณะนี้ เมอร์คอยู่ระหว่างดำเนินการออกใบอนุญาตสำหรับการนำสิทธิบัตรทั้งหมดนี้ไปใช้งานในทุกขอบข่าย

เทคโนโลยี CRISPR ถือเป็นจุดแข็งสำคัญของเมอร์ค ซึ่งมีประสบการณ์ 15 ปีในด้านการปรับแต่งจีโนม ตั้งแต่ในขั้นตอนการค้นคว้าวิจัยไปจนถึงการผลิต เมอร์คตระหนักดีว่า การปรับแต่งจีโนมได้ส่งผลให้เกิดความก้าวหน้าที่สำคัญในด้านการวิจัยทางชีวภาพและยารักษาโรค แต่ในขณะเดียวกัน ศักยภาพที่เพิ่มสูงขึ้นของเทคโนโลยีการปรับแต่งจีโนมก็ได้ก่อให้เกิดความวิตกกังวลทั้งในวงการวิทยาศาสตร์ กฎหมาย และสังคม ดังนั้น บริษัทจึงสนับสนุนการวิจัยด้านการปรับแต่งจีโนมภายใต้การพิจารณาอย่างรอบคอบตามมาตรฐานทางจริยธรรมและกฎหมาย โดยเมอร์คได้จัดตั้งคณะกรรมการที่ปรึกษาด้านชีวจริยธรรม (Bioethics Advisory Panel) ขึ้น เพื่อให้คำแนะนำแก่โครงการวิจัยที่ธุรกิจของเมอร์คได้เข้าไปมีส่วนเกี่ยวข้อง ซึ่งรวมถึงการวิจัยเรื่องการปรับแต่งจีโนม หรือที่ใช้เทคนิคการปรับแต่งจีโนม ตลอดจนกำหนดจุดยืนการดำเนินงานที่ชัดเจน โดยพิจารณาถึงประเด็นทางวิทยาศาสตร์และสังคม สู่แนวทางการรักษาโรคที่มีความหวังว่าจะสามารถนำไปใช้ในการวิจัยและการประยุกต์ใช้ในรูปแบบต่าง ๆ